超說明書用藥一般是指藥品使用的適應(yīng)證、給藥方法或劑量不在藥品監(jiān)督管理部門批準(zhǔn)的說明書之內(nèi)的用法，具體包括給藥劑量、適應(yīng)人群、適應(yīng)證或給藥途徑等與藥品說明書不同的用法，也就是藥品未注冊用法（unlabeled uses，off-label uses，out-of label usage or outside of labeling）。

「藥品未注冊用法」一般具備相關(guān)研究，已有文獻(xiàn)報道或偱證醫(yī)學(xué)證據(jù)支持的用法，其與不正確的用法、違法用法等概念有本質(zhì)區(qū)別。在世界各個國家，超說明書用藥現(xiàn)象普遍存在。據(jù)國外資料顯示，在普通成人用藥中，超說明書用藥占了 7.5%～40%；由于藥品注冊時臨床研究資料的局限性，當(dāng)面對孕婦、兒童等特殊用藥人群時這種情況更為常見。

有統(tǒng)計表明，超說明書用藥在兒科住院患者中高達(dá) 50%～90%。在一項針對歐洲 5 國兒科病房的調(diào)查中發(fā)現(xiàn)，46% 的處方中存在超說明書用藥的情況；而在另一項研究中，調(diào)查了美國 31 家兒童醫(yī)院 355000 名住院兒童，發(fā)現(xiàn)超過 79% 的兒童至少有過一個超說明書用藥。在孕婦中，一項對英國利物浦婦產(chǎn)科醫(yī)院 17000 張產(chǎn)前處方的連續(xù)抽樣調(diào)查顯示，75% 的處方存在超說明書用藥的情況，但其中絕大多數(shù)被認(rèn)為是安全的。

《中華人民共和國藥品管理法》以及《藥品說明書和標(biāo)簽管理規(guī)定》等相關(guān)法律、法規(guī)對藥品說明書及其相關(guān)內(nèi)容作了明確規(guī)定和要求，具有法律和醫(yī)學(xué)上的意義。

我國《處方管理辦法》第十四條規(guī)定：醫(yī)師應(yīng)當(dāng)根據(jù)醫(yī)療、預(yù)防、保健需要，按照診療規(guī)范、藥品說明書中的藥品適應(yīng)證、藥理作用、用法、用量、禁忌、不良反應(yīng)和注意事項等開具處方；第三十三條要求藥師應(yīng)當(dāng)按照藥品說明書或者處方用法，進(jìn)行用藥交待與指導(dǎo)，包括每種藥品的用法、用量、注意事項等。

《醫(yī)療機構(gòu)藥事管理規(guī)定》第十八條規(guī)定： 醫(yī)療機構(gòu)應(yīng)當(dāng)遵循有關(guān)藥物臨床應(yīng)用指導(dǎo)原則、臨床路徑、臨床診療指南和藥品說明書等合理使用藥物。

2010 年，衛(wèi)生部正式發(fā)布了首部《中國國家處方集》，其內(nèi)容中最重要的依據(jù)就是藥品的說明書，同時參考《中華人民共和國藥典》等，具有充分的權(quán)威性?！吨袊鴩姨幏郊返陌l(fā)布標(biāo)志著國家監(jiān)管部門對我國合理用藥領(lǐng)域的重視，同時也標(biāo)志著我國的藥物政策得到了進(jìn)一步完善。

在追求醫(yī)學(xué)、藥學(xué)進(jìn)步的同時永遠(yuǎn)不要忘記，患者權(quán)益保護(hù)永遠(yuǎn)高于對醫(yī)藥之科學(xué)性和社會性的追求。

截止目前，我國尚未有超說明書用藥或藥品未注冊用法的專項管理法規(guī)發(fā)布。從健全法律法規(guī)的角度上，主管部門應(yīng)出臺相應(yīng)的對超說明書用藥的管理辦法或文件，當(dāng)醫(yī)生根據(jù)實際的病情需要超說明書使用某種藥品時，可根據(jù)此類規(guī)定在醫(yī)院的藥品管理部門備案，并進(jìn)行相關(guān)記錄，以做到規(guī)范管理，避免藥物濫用。由于超說明書用藥存在比按說明書用藥更大的風(fēng)險，因此，超說明書用藥必須規(guī)范。

2010 年 3 月 18 日，廣東省藥學(xué)會印發(fā)國內(nèi)首個《藥品未注冊用法專家共識》。在國內(nèi)沒有具體規(guī)范的情況下，廣東省藥學(xué)會組織有關(guān)專家，參考國外一些成熟的做法和目前的法律法規(guī)要求，制定了《藥品未注冊用法專家共識》，被《中國醫(yī)藥報》列為 2010 年度國內(nèi)十大重要指南之一，并在 SCI 雜志 - 美國的 JMCP（The Journal of Managed Care Pharmacy，影響因子為 2.412）刊發(fā)，同時配發(fā)了長達(dá) 11 頁的社論，這是我國藥學(xué)會系統(tǒng)中首個以學(xué)會名義在 SCI 上發(fā)表的共識。在保證患者獲得必要治療的同時，讓臨床醫(yī)生與藥師的法律風(fēng)險降到最低。

1982 年 4 月，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）對「藥品未注冊用法」發(fā)表聲明，《美國食品、藥品和化妝品法》沒有限制醫(yī)生如何使用藥物，對于上市后藥品，醫(yī)生治療方案的適應(yīng)人群可以不在藥品說明書之內(nèi)，在某些情況下，醫(yī)學(xué)文獻(xiàn)報道的「藥品未注冊用法」是合理的。FDA 明確表示「不強迫醫(yī)生必須完全遵守官方批準(zhǔn)的藥品說明書用法」。

藥品說明書用法往往滯后于科學(xué)知識和文獻(xiàn)，若「藥品未注冊用法」是根據(jù)合理的科學(xué)理論、專家意見或臨床對照試驗獲得的，是為了患者的利益，沒有欺騙行為，「藥品未注冊用法」是合理的。

1992 年，美國醫(yī)院藥師協(xié)會（ASHP）對「藥品未注冊用法」發(fā)表聲明指出，很多情況下，「藥品未注冊用法」代表患者最需要的治療信息，如果認(rèn)為「藥品未注冊用法」是「試驗性的用法（experimental uses）」，這將限制患者獲得治療的權(quán)利。「醫(yī)生采取的治療決定應(yīng)與患者需要一致」，這是 ASHP 的基本原則。

第 52 屆世界醫(yī)學(xué)協(xié)會聯(lián)合大會（愛丁堡，蘇格蘭，2000 年 10 月）修改的《赫爾辛基宣言》稱「當(dāng)無現(xiàn)存有效的預(yù)防、診斷和治療方法治療病人時，若醫(yī)生覺得有挽救生命、重新恢復(fù)健康或減輕痛苦的希望，那么在取得病人知情同意的情況下醫(yī)生應(yīng)該不受限制地使用尚未經(jīng)證實的或是新的預(yù)防、診斷和治療措施?！?/div>