事件：11月21日，AlnylamPharmaceuticals公司宣布，其針對轉(zhuǎn)運甲狀腺素蛋白(TTR)的RNAi療法（小核酸藥物）Patisiran獲得了FDA的突破性療法認定。

　　Patisiran臨床表現(xiàn)優(yōu)異，“突破性療法認定”將助力上市：Patisiran是一類小核酸藥物，以轉(zhuǎn)運甲狀腺素蛋白對應(yīng)的mRNA為靶點，通過沉默該RNA的表達來治療成人遺傳性轉(zhuǎn)運甲狀腺素蛋白介導(dǎo)的淀粉樣病變。Patisiran的…期臨床試驗在全球19個國家的44個地區(qū)共同開展，共有225名患者入組，覆蓋了39個基因型?！谂R床試驗的結(jié)果顯示，Patisiran達到了試驗的主要終點和所有次要終點，取得了優(yōu)異的臨床表現(xiàn)。Patisiran此次取得"突破性療法認定"資格，意味著Patisiran的臨床效果獲得了FDA的認可，有望近期加速審批上市，是醫(yī)藥領(lǐng)域又一項重大突破。

　　小核酸藥物具多重優(yōu)勢，定點遞送難度大：由于小核酸藥物以RNA為靶點，與以蛋白質(zhì)為靶點的傳統(tǒng)藥物相比，具有多重技術(shù)優(yōu)勢：(1)基因靶向特異性強(2)設(shè)計簡便、研發(fā)周期短(3)候選靶點豐富(4)轉(zhuǎn)化基礎(chǔ)深厚。小核酸藥物的設(shè)計與合成目前國內(nèi)外均有相當(dāng)成熟的手段，難度手不大；最關(guān)鍵的技術(shù)難點是向病人注射小核酸藥物后，藥物如何在體內(nèi)存留足夠長的時司、靶向到病變細胞以及最終發(fā)揮功能，在達到治療效果的同日監(jiān)免誤傷E常細胞，這幾個難點的攻克都有賴于小核酸藥物遞送技術(shù)的發(fā)展。Alnylam利用GaINAc技術(shù)巧妙地實現(xiàn)了Patisiran的肝細胞靶向性，從而在臨床試驗中取得了較佳的治療效果。

　　行業(yè)剛剛起色，遺傳病和病毒感染性疾病有望率先突破：小核酸藥物綜合了基因修飾和傳統(tǒng)藥物的特點，我們認為該類藥物未來將在多個領(lǐng)域大有作為，其中最先突破的很可能是遺傳性疾病和病毒感染性疾病兩大領(lǐng)域。(1)對于大多數(shù)遺傳病特別是罕見遺傳病，目前臨床上仍缺乏有效的治療藥物。小核酸藥物通過對異?；虻某聊氄{(diào)控疾病的發(fā)生發(fā)展，從而實現(xiàn)疾病的治療。(2)對于病毒感染性疾病（如乙肝、艾滋?。?，臨床上目前主要是利用干擾素和抗病毒藥物進行治療，副作用大且容易產(chǎn)生耐藥性，小核酸藥物能較好地解決這兩方面的問題。從全球來看，小核酸藥物剛剛起色，國內(nèi)尚處于初始階段。目前國內(nèi)參與小核酸藥物研發(fā)的公司還刁多，主要是瑞博生物、圣諾生物／香雪制藥、舒泰神等。

　　維持“同步大市”評級：綜合行業(yè)發(fā)展的情況，我們建議積極關(guān)注小核酸藥物行業(yè)，維持醫(yī)藥行業(yè)“同步大市-B”評級。

　　風(fēng)險提示：研發(fā)風(fēng)險，政策風(fēng)險。