歐洲的文藝復(fù)興及第二次科技革命使人們的思想得到了空前的解放，復(fù)興了古希臘的唯物主義思想，在這種思想的影響下，西醫(yī)學(xué)模式發(fā)生了巨大改變，開始了還原研究，后逐漸形成醫(yī)學(xué)還原論。西醫(yī)學(xué)汲取了古希臘的原子論、元素論，并運用于醫(yī)學(xué)，在其基礎(chǔ)上解釋人的生理、病理現(xiàn)象、規(guī)律。西醫(yī)學(xué)認為，整體性是可分、可組合的，認為人是由元素或原子組合而成的；因此，認為人體是可分解的。從而，解剖、分解、還原成為其必然的研究途徑，這種方法使西醫(yī)學(xué)走上了實驗研究的道路。由于生物醫(yī)學(xué)模式的影響, 在以往很長一段時間里, 西醫(yī)學(xué)對疾病的常規(guī)性療效評價, 側(cè)重于解剖學(xué)指標、病理組織學(xué)指標、生化檢測指標、影像學(xué)等改變。隨著科技的進步，環(huán)境的改變，很多疾病譜也發(fā)生了變化，現(xiàn)代醫(yī)學(xué)逐漸認識到患者自身心理狀態(tài)在治療過程中的意義，臨床療效評價體系中也開始重視對人體功能活動和生活質(zhì)量的整體評價。但是，中醫(yī)學(xué)與西醫(yī)學(xué)最根本的區(qū)別在于：中醫(yī)學(xué)是從整體出發(fā)，以人為中心，從人的功能狀態(tài)、運動狀態(tài)和狀態(tài)變化的規(guī)律著眼，掌握和調(diào)控人體生命活動。因此，中醫(yī)的療效評價應(yīng)該是具備整體、動態(tài)、個性化的一種評價方法。中醫(yī)的療效評價其采集參數(shù)的范圍應(yīng)該包括宏觀、中觀、微觀這3個層面，宏觀主要包括自然、環(huán)境、季節(jié)、氣候等參數(shù)；中觀主要包括望、聞、問、切采集的生物、心理、社會適應(yīng)能力等參數(shù)；微觀主要指理化指標、病理檢查、遺傳和基因表達等參數(shù)。借助現(xiàn)代參數(shù)和量表技術(shù)，以及數(shù)學(xué)建模等技術(shù)手段，有機地將宏觀的自然環(huán)境、社會等因素對人體臟腑功能的影響，中觀的生物、心理、社會適應(yīng)能力等參數(shù)以及微觀指標的客觀表現(xiàn)結(jié)合起來，多層次、多方面地對健康狀態(tài)進行描述、區(qū)分、辨識，并對干預(yù)的前后狀態(tài)的測量進行評價。

中醫(yī)藥療效評價方法學(xué)是近些年來臨床研究最具有爭議、也最困惑的焦點，研究能體現(xiàn)中醫(yī)辨證論治特色的療效評價也是近幾年來國家自然基金優(yōu)先資助的研究領(lǐng)域，這些年來的研究成果雖取得了一定的進展，但尚未形成共識。自從循證醫(yī)學(xué)的概念引入到中醫(yī)藥療效評價體系中，使得許多中醫(yī)藥的科研一方面不符合嚴格的循證醫(yī)學(xué)原則，另一方面，又違背了自身的中醫(yī)理論，從而讓許多科研工作者對中醫(yī)藥的療效評價方法學(xué)產(chǎn)生了質(zhì)疑，從循證醫(yī)學(xué)的角度看，“同質(zhì)性”是進行臨床研究的前提，如果在同一個研究項目中采取了“不同質(zhì)”的研究對象、研究方案，那么其得出的結(jié)論也是不可能有效的。但是，中醫(yī)藥具有自身的獨特性，很多現(xiàn)代醫(yī)學(xué)認為應(yīng)該要同質(zhì)的，比如研究對象、處理方法，在中醫(yī)學(xué)看來，是不可能同質(zhì)的。如：目前很多中醫(yī)藥的臨床療效研究中，干預(yù)的藥物里始終都采用一個基本方，在此基礎(chǔ)上進行加減，給人一種感覺，似乎在治療期間其治療的手段大致相同，但仔細考慮一下，現(xiàn)代西藥的制備都有著極其嚴格的生產(chǎn)工藝，但中藥方劑在一定的治療期間，不可能維持有效成分不變。如中藥的產(chǎn)地、炮制方法、煎服等都會對最終的湯藥中的有效成分有著一定的影響。所以，簡單的套用現(xiàn)代醫(yī)學(xué)的評價指標和方法，顯然是不合適的。臨床療效評價研究是以人體為對象的醫(yī)學(xué)研究?，F(xiàn)代醫(yī)學(xué)已注意到傳統(tǒng)的療效評價指標或標準存在的弊病，強調(diào)從人體對受試治療措施的整體反應(yīng)去選擇有關(guān)療效評價指標或標準。正如美國國立衛(wèi)生研究院替代醫(yī)學(xué)辦公室的報告所強調(diào)：“其療效必須用人們認可的終點指標來加以證實”，其思辨方式和認識與中醫(yī)學(xué)關(guān)于人體生命活動的“整體觀”殊途同歸。隨著循證醫(yī)學(xué)的發(fā)展，還有一些學(xué)者提出為了避免隨機對照試驗（randomized controlled trial，RCT）的缺陷，可在傳統(tǒng)的RCT方法學(xué)基礎(chǔ)上, 建立一種適合個體化患者的研究方法：即單個患者的RCT（number of one randomized controlled trial，N-of-1），N-of-1與傳統(tǒng)的RCT不同，是專門針對單個患者進行設(shè)計，體現(xiàn)了以“患者為中心”開展臨床研究的一種設(shè)計方法。

現(xiàn)有的中醫(yī)藥療效評價的研究模式有兩種：一種是以臨床流行病學(xué)、循證醫(yī)學(xué)的方式來進行療效評價。第二種是套用各類型的量表，或以病證結(jié)合的方式去評價。但是，中醫(yī)學(xué)自身并沒有形成系統(tǒng)、規(guī)范的療效評價方法和推廣應(yīng)用模式。目前所建立的臨床療效評價方法，從評價參數(shù)采集、評價方法，到評價標準和結(jié)果都不能完全體現(xiàn)中醫(yī)學(xué)的整體觀念和辨證論治的特色，也就從根本上無法全面而客觀的去評價中醫(yī)藥的臨床療效。正如劉保延所說：“辨證論治實踐本身被評價方法所扭曲 , 使中醫(yī)藥失去了自我”。辨證論治是中醫(yī)藥學(xué)的臨床模式，也是中醫(yī)臨床診療體系的基本特色。多數(shù)學(xué)者認為，在評價中醫(yī)藥的臨床療效時，證的改善程度應(yīng)當作為評價指標的內(nèi)容。“證候療效”近年來被廣泛應(yīng)用于中醫(yī)治療效果的臨床評價研究中，特別是2002年發(fā)布的《中藥新藥臨床研究指導(dǎo)原則》。長期的基礎(chǔ)和臨床研究結(jié)果提示，完全沿用西醫(yī)的指標體系來衡量中醫(yī)中藥的療效，忽略“證”的評價，無異于舍本逐末，扭曲了中醫(yī)藥的發(fā)展，但對證候療效評價的內(nèi)涵、評價內(nèi)容與指標、評價的方法在中醫(yī)藥界尚未形成共識。梁茂新等認為，并非所有疾病都需要進行證候療效評價。申春悌等在王永炎院士提出證候的“內(nèi)實外虛”等特征基礎(chǔ)上提出“病證結(jié)合”的評價方法。熊寧寧等認為，證候療效的分級級差是一個有爭議的問題。劉鳳斌等提出用“特色量表”來評價證候療效的思路。李平提出用復(fù)雜系統(tǒng)理念構(gòu)建臨床療效評價方法論和信息技術(shù)對臨床療效評價的技術(shù)起到支撐作用。因此，在中醫(yī)基礎(chǔ)理論的指導(dǎo)下，應(yīng)該建立什么樣的評價指標體系? 如何構(gòu)建反映中醫(yī)證的轉(zhuǎn)歸變化的指標參數(shù)?如何看待證候診斷指標與療效評價指標差異的問題? 采用怎樣的評價方法?是建立普適性評價量表還是特異性量表? 采用何種臨床研究設(shè)計?如何正確分析復(fù)雜試驗數(shù)據(jù)?這些問題是目前療效評價研究最亟待解決的關(guān)鍵問題。只有不斷探索加以解決這些問題，才能建立一整套完整的、體現(xiàn)辨證論治思想的，全面而客觀的評價指標體系。此外，中醫(yī)基礎(chǔ)性的研究薄弱，大多數(shù)中醫(yī)師辨證水平的參差不齊，也從一定程度上束縛了中醫(yī)科研水平和療效評價的客觀與公正。因此，作為科研人員，我們更需要認真地學(xué)習(xí)中醫(yī)基礎(chǔ)，避免急功近利的方式去進行中醫(yī)藥科研。