----寫給患兒家長(zhǎng)們

    干細(xì)胞治療自閉癥（兒童孤獨(dú)癥）效果到底怎么樣？這是每個(gè)有干細(xì)胞治療意向的自閉癥患兒家長(zhǎng)都非常關(guān)心的問題。甚至有的家長(zhǎng)問道：你們能不能保證百分之百有效？以下這些問題是患兒家長(zhǎng)非常關(guān)心的幾個(gè)具有共性的關(guān)鍵性問題：

1.          干細(xì)胞治療自閉癥療效到底如何？

2.          多長(zhǎng)時(shí)間見到效果？

3.          干細(xì)胞治療后還需要訓(xùn)練嗎？

4.          為什么我的孩子治療效果沒有別人好？  

    現(xiàn)就這幾個(gè)具有共性的問題，談一下我的個(gè)人看法：

·             療效到底如何？

    目前國(guó)內(nèi)已經(jīng)完成的關(guān)于干細(xì)胞治療自閉癥臨床科研具有相當(dāng)高的的科技含量。科研設(shè)計(jì)規(guī)范，執(zhí)行標(biāo)準(zhǔn)嚴(yán)格、療效判定具有客觀性，其科研結(jié)論是可信的。實(shí)事求是的說，盡管科研論文提供了事實(shí)數(shù)據(jù)，但是絕大多數(shù)家長(zhǎng)并不知道如何看、也看不太懂相關(guān)科研論文的。概括的講，療程結(jié)束后出院前測(cè)定療效，有效率達(dá)到70%以上，出院后3個(gè)月再次測(cè)定療效有效率為72%-93%。

    有效性的評(píng)判分為顯著進(jìn)步、進(jìn)步、稍進(jìn)步、無變化、稍惡化、惡化、嚴(yán)重惡化等不同檔次。通俗的說，評(píng)分能夠達(dá)到顯著進(jìn)步的患兒超過30%，評(píng)為進(jìn)步的也超過30%。大概有30%左右患兒表現(xiàn)略有進(jìn)步或者病情無變化，沒有患兒病情出現(xiàn)惡化。

·             多長(zhǎng)時(shí)間見效？

    少部分患兒第一次治療后很快就會(huì)見效，但是大多數(shù)患兒往往在開始第一次治療后第四周，也就是出院前往往才剛剛開始顯現(xiàn)效果。由于住院期間醫(yī)生與家長(zhǎng)的溝通不夠或者醫(yī)生本身經(jīng)驗(yàn)不足，使得很多家長(zhǎng)在出院時(shí)感到對(duì)療效不滿意，有些家長(zhǎng)反而在出院后過一段時(shí)間又打電話告知醫(yī)生患兒發(fā)生了很大進(jìn)步。這也導(dǎo)致了前一段時(shí)間，很多家長(zhǎng)往往無法說清楚孩子到底效果如何。由此，家長(zhǎng)和醫(yī)生都要清楚的認(rèn)識(shí)到，一般情況下往往患兒在出院時(shí)剛剛見效，3個(gè)后效果會(huì)逐步顯現(xiàn)出來。

·             是否需要配合教育訓(xùn)練？

    答案是肯定的。干細(xì)胞干預(yù)給了大腦組織一個(gè)修復(fù)和再生的基礎(chǔ)，但是腦部功能（尤其是語(yǔ)言、情感等高級(jí)功能）的恢復(fù)和提高是重新通過學(xué)習(xí)來實(shí)現(xiàn)的，配合教育治療是必需的?；純涸诟杉?xì)胞治療以前教育訓(xùn)練的效果不明顯或者出現(xiàn)瓶頸，干細(xì)胞治療后教育訓(xùn)練的效果會(huì)明顯提高。

·             對(duì)療效的合理期望值

    由于電影和媒體的影響有些家長(zhǎng)往往對(duì)已干細(xì)胞治療抱有過高期望值。尤其是患有高功能自閉癥的患兒家長(zhǎng)，內(nèi)心深處往往抱有一些幻想。孤獨(dú)癥的孩子確實(shí)是一種疾病，而不是某種特殊狀態(tài)的神童，絕大多數(shù)患兒不會(huì)像“雨人”一樣神奇。即使取得比較好的治療效果，患兒也需要一個(gè)比較長(zhǎng)的歷程才能接近正常兒童。療效評(píng)定為為顯著進(jìn)步和進(jìn)步的兒童，也需要進(jìn)一步配合教育訓(xùn)練、家庭訓(xùn)練，不會(huì)單單因?yàn)槭褂昧烁杉?xì)胞就會(huì)神奇般康復(fù)。合理的治療期望值有利于家長(zhǎng)調(diào)適心態(tài)，更加理性的讓患兒參與康復(fù)和教育，患兒成長(zhǎng)的路才更加平坦。

·             家長(zhǎng)對(duì)臨床科研的誤解

    由于干細(xì)胞治療技術(shù)是一項(xiàng)全新的技術(shù)，對(duì)其進(jìn)行完善的治療觀察和臨床科研是完全必要的。毋庸諱言，目前在治療過程中免不了會(huì)對(duì)患兒有些科研性的觀察活動(dòng)。沒有接觸過臨床科研的家長(zhǎng)往往會(huì)產(chǎn)生誤解，甚至有的家長(zhǎng)會(huì)懷疑：會(huì)不會(huì)把孩子當(dāng)成實(shí)驗(yàn)老鼠？首先家長(zhǎng)應(yīng)該了解臨床科研完全不同于實(shí)驗(yàn)室動(dòng)物實(shí)驗(yàn)，那種把孩子當(dāng)成實(shí)驗(yàn)老鼠的說法是無良新聞工作者們用來進(jìn)行新聞夸張的手段而已。臨床科研首先要進(jìn)行嚴(yán)格的倫理論證，如果倫理論證不過關(guān)是不允許進(jìn)行的。其次一個(gè)原則是知情同意原則，醫(yī)生必須取得患者或其監(jiān)護(hù)人的同意才能進(jìn)行科研觀察。再次是保密原則，科研發(fā)起者必須要與參與科研的志愿者簽訂相關(guān)保密協(xié)議、病例使用協(xié)議等。臨床科研最重要的是：科研對(duì)患者必須是安全的，對(duì)患者不安全的科研方案是不會(huì)被采納的。 

    以上是根據(jù)經(jīng)驗(yàn)得來的一些個(gè)人心得，僅供參考。不妥之處，敬請(qǐng)指正。